贫血新药roxadustat率先在中国申请上市

  撰写时间:2017-12-25 10:34:00 来源:http://news.bioon.com/article/6711774.html

FibroGen 10月18日宣布,CFDA已经受理其中国子公司珐博进(中国)医药技术开发有限公司(简称“珐博进”)提交的1类新药 roxadustat(FG-4592,罗沙司他)用于治疗透析依赖性慢性肾病患者(DD-CKD)以及非透析依赖性慢性肾病患者(NDD-CKD)贫血的上市申请。

Roxadustat是一种低氧诱导因子脯氨酰羟化酶(HIF-PH)抑制剂,可抑制HIF的泛素化降解,帮助机体产生更多的红血球。低氧诱导因子(hypoxia inducible factor,HIF)是一种蛋白,能够对细胞环境中的氧含量变化产生反应,通过诱导红血球生成来满足机体对氧的需求。FG-4592通过机体自然的氧气感应及响应系统来帮助制造红血球,作用机制类似机体对高海拔(含氧量低)环境的自然反应。

珐博进向CFDA提交roxadustat的上市申请主要基于两项在中国开展的III期、多中心、随机、对照研究的结果。其中一项研究(CTR20150608)在305例透析CKD患者中比较了roxadustat与重组人促红素注射液治疗贫血的疗效和安全性差异,另一项研究在154例非透析CKD患者中比较了roxadustat与安慰剂的疗效和安全性差异。两项研究均到达主要疗效终点,未发现预期之外的不良事件。

贫血是CKD患者很常见的一种疾病,无论是透析还是非透析CKD患者,发病率和死亡率都非常高。CKD可发病于任何年龄,老年人中更为常见,中国大约有1.195亿CKD患者。中国接受透析的CKD人群超过40万,而且以两位数的增幅快速增长,因此需要抗贫血疗法的患者日益增多。CKD与心血管疾病也密切相关,是非常严峻的一个公共卫生问题。除了肾移植,目前没有可以治愈CKD或者阻止CKD恶化的方法。

阿斯利康在2013年7月与FibroGen就roxadustat达成总额8.15亿美元的交易,支付3.15亿美元预付款和4.65亿美元开发里程金,获得roxadustat在美国、中国及其他特定市场的商业权利。根据协议,珐博进负责roxadustat在中国所有的临床试验开展和注册工作,以及上市后的生产和医学事务工作。阿斯利康则负责roxadustat上市后在中国的商业推广工作。此次珐博进提交上市申请,FibroGen可从阿斯利康获得1500万美元里程金。roxadustat在日本、欧洲、独立国家联合体、中东和南非的商业权利由FibroGen和安斯泰来共同拥有。

FibroGen目前正和阿斯利康、Astellas开展全球大型III期项目以支持roxadustat在全球范围的注册工作。这也是目前全球最大的贫血III期研究,招募了超过10000例患者。FibroGen计划2018年向FDA提交roxadustat治疗CKD贫血的上市申请(NDA)。

与CKD患者当前接受的注射促红细胞生成素等抗贫血疗法相比,Roxadustat可以提供一种更便捷(口服)、更安全的治疗选择。FibroGen 中国子公司副总裁Chris Chung表示:“中国接受透析的CKD患者人群数量庞大而且正在急速上升,还有很多没有接受透析的CKD患者。期望能给中国的CKD患者提供过一种新的用药选择。如果获得CFDA批准, roxadustat将是全球首个上市的HIF-PH抑制剂,中国也将是第一个批准 roxadustat的国家。”

根据开发计划,roxadustat接下来要在中国和美国分别开展治疗骨髓增生异常综合症(MDS)相关贫血的II/III期和III期研究。

FibroGen成立于1995年,总部位于美国旧金山,致力于开发first in class的创新疗法,在低氧诱导因子(HIF)、结缔组织生长因子(CTGF)生物学和临床开发方面取得了具有突破性的成果,并将其成果开发应用于贫血、纤维化疾病、肿瘤等。除了开展进展最快的roxadustat之外,全人源抗-CTGF单抗Pamrevlumab主要开发用于胰腺癌、特发性肺纤维化、杜氏肌营养不良,也都推进至II期阶段。

珐博进(中国)医药技术开发有限公司(珐博进)位于北京经济开发区,是FibroGen于2011年11月28日在北京建立的一家专门致力与国家1.1类新药和创新型医疗器械开发的全美资企业。Roxadustat(可博美)最早是2009年7月向CFDA提交了临床申请。

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